中国苏州，2025年3月13日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，其全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为持有人的注射用维拉苷酶β顺利通过了由国家药监局审核查验中心统筹，并和上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心三方联动组成的协作检查组，对分段生产试点品种开展的注册核查与上市前GMP符合性检查。

注射用维拉苷酶β是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。

上海药品审评核查中心、江苏省药监局审核查验中心在国家药监局核查中心的统筹协调下，通过串联检查的方式覆盖了上海和江苏两个地区的动态生产全过程，使得各阶段的生产和检验数据能够无缝追溯。实现全链条生产质量管理中信息的共享和互通，确保“分段不降责、协作不断链”，加快了罕见病创新生物药上市进程。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：注射用维拉苷酶β是在2024年10月21日，国家局关于印发《生物制品分段生产试点工作方案》通知后，作为我国首批境内分段生产试点项目获批同意落地上海的罕见病生物创新药。基于罕见病药物研发和生产的特性，北海康成（上海）生物科技有限公司直接采用现有的分段生产方式申报新药注册，大大加快了上市申请递交的速度。在国家局统筹协调和精心组织下，两地药监部门跨省协作，一体推进，打破地域界限，提高了罕见病创新药物的开发进度和申报质量，将助力首个国产酶替代疗法落地上海。在此我们感谢包括药明生物在内的赋能北海康成研制注射用维拉苷酶β的合作伙伴，感谢核查组专家的严格把关和专业指导，感恩时代赋予我们的这个机会，共同见证历史，开创未来。相信注射用维拉苷酶β分段生产试点检查的成功开展，将为后续国家药监局探索建立可复制、可推广的生物制品分段生产监管制度提供有利的经验。

关于注射用维拉苷酶β（CAN103）

CAN103（注射用维拉苷酶β）是国内首个本土自主研发并即将进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

CAN103 的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注CAN103每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

关于戈谢病（GD）

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。

关于北海康成

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括2种已获批上市产品和8个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病， 比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/ 

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