中国苏州，2025年7月2日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布，于5月13日获批上市的用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者长期酶替代治疗的戈芮宁^®在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，标志着这一国内首个本土自主研发的酶替代药物正式进入临床应用。

7月3日，来自新疆的14岁患者成为首位接受戈芮宁治疗的患者，其在9岁时被诊断为I型戈谢病，目前症状严重，急需治疗。戈芮宁正式进入临床应用，为国内戈谢患者开启了新的治疗选择。

据上海交通大学医学院附属新华医院儿童内分泌遗传科主任医师张惠文介绍，戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。注射用维拉苷酶β（戈芮宁）可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。在国内已获批的戈谢病药物中，戈芮宁适应症覆盖范围最为全面，可同时用于Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者，并适用于青少年及成人患者中其他药物治疗无效或不耐受的细分人群。

根据神经系统是否受累及进展速度，戈谢病可分为非神经病变型（Ⅰ型）、急性神经病变型（Ⅱ型）、慢性或亚急性神经病变型（Ⅲ型）3种亚型。其中，大多数戈谢病患者为I型和III型。儿童患者大多症状较重，早期诊断和积极酶替代治疗能明显改善预后。据临床数据显示，戈芮宁能显著改善戈谢病核心指标，受试者在治疗9个月后，脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。

戈芮宁首方的问世，为戈谢病患者群体带来了新的曙光。也彰显新华医院小儿内分泌遗传代谢科在推动医学科技创新与成果转化方面，拥有卓越实力。