中国苏州，2025年8月26日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司今日宣布戈芮宁®（注射用维拉苷酶β）入选《上海市生物医药“新优药械”产品目录》。此次共有14个药品入选，戈芮宁排位第三。

近日，上海市科学技术委员会、上海市卫生健康委员会、上海市医疗保障局发布了《上海市生物医药“新优药械”产品目录》(第六批)。北海康成自主研发的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）凭借其显著的技术创新性、临床价值与市场潜力成功入选。戈芮宁是国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，属一类创新药并可完全替代同类进口产品，将大大提升国内患者用药可及。北海康成全资子公司——北海康成（上海）生物科技有限公司为该产品持有人。

《上海市生物医药“新优药械”产品目录》聚焦创新性强、技术含量高、临床价值显著、市场前景广阔的生物医药产品，旨在促进产医融合发展，鼓励创新器械入院，完善医保支持惠及患者，是上海推进打造具有全球影响力的生物医药产业创新高地的重要举措。此次入选，标志着戈芮宁在技术创新性、临床价值与市场潜力方面获得权威认可，将为国内戈谢患者带来新的希望。

关于注射用维拉苷酶β(戈芮宁)

注射用维拉苷酶β是国内首个本土自主研发生产并进入临床应用的针对12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

 2024年8月戈芮宁针对成人和儿童戈谢病患者开展的关键临床试验取得了积极顶线数据结果。国家药监局药品审评中心（CDE）于9月授予其优先审评资格。11月，戈芮宁上市申请获国家药监局正式受理。今年3月，戈芮宁顺利通过分段生产试点品种的注册核查与上市前GMP符合性检查，成为我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。2025年5月，戈芮宁获国家药监局批准上市，7月开出首方正式进入临床应用。

关于戈谢病（GD）

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家“第一批罕见病目录”。

关于北海康成

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括3种已获批上市产品和7个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病， 比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

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