中国苏州，2025年12月7日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药戈芮宁^®成功纳入我国第一版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起正式实施。

国家医保局此前公示显示，2025医保谈判中，有121个品种申报了商保创新药目录，但最终只有18家创新药企业的19个药品成功纳入涉及肿瘤，罕见病，慢性等治疗领域，其中包括9个一类新药。

戈芮宁于今年5月13日获批上市，是国内首个本土自主研发生产适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，也是我国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药。7月2日，戈芮宁在上海交通大学医学院附属新华医院开出首方，标志着该药物正式进入临床应用，未来将大大提升国内患者用药可及。 

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴看到戈芮宁成功纳入我国第一版‘商保创新药目录’，让更多国内患者用上和国际接轨的本土化创新药。这不仅体现了国家药监和医保部门对于罕见病创新药的认可，对戈谢病患者迫切医疗需求的关注，也反映了戈芮宁在填补我国酶替代领域空白具备的迫切性和重要地位。

此次商保创新药目录聚焦创新程度高但暂未纳入基本医保目录的药品，戈芮宁作为新质生产力的典型案例成功入选后，广大戈谢病患者将用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物，获得更广泛有效的治疗保障。在医保赋能医药行业高质量发展的推进下，北海康成将持续深耕罕见病药物的本土化研发生产、上市和可及，为中国患者带来更多的创新治疗方案。”

关于戈芮宁^®(注射用维拉苷酶β)

戈芮宁（注射用维拉苷酶β）是国内首个本土自主研发并进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。

维拉苷酶β的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注维拉苷酶β每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。该研究方案主要终点的设定已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)认可。

关于戈谢病(GO)

戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。戈谢病是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。30年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家“第一批罕见病目录”。