治療膽道閉鎖的CAN108(Maralixibat)II期全球EMBARK研究

完成首例中國患者給藥

2022/07/15

中國北京,美國馬薩諸塞州劍橋市, 2022年7月15日——北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”, 股票代碼“1228.HK”),是一家全球化的生物制藥公司,作為全球罕見疾病領域的領先公司,北海康成致力於創新療法的研究、開發和商業化。公司於今日宣佈,在北京首都兒科學研究所開展的CAN108(maralixibat)治療膽道閉鎖(BA)的II期EMBARK研究中,已完成在中國的首例患者給藥。該治療BA的全球EMBARK研究,是一項多中心、隨機對照的II期研究,旨在評價CAN108治療Kasai手術後BA患者的有效性和安全性,預期將在全球招募72例患者,其中包括在中國招募20例患者。

北海康成和Mirum 制藥公司(以下簡稱“Mirum”)已簽訂了maralixibat 在大中華區開發和商業化獨家許可協議。根據協議條款,北海康成已獲得在大中華區針對阿拉傑裏綜合征(ALGS)、 進行性家族性肝內膽汁淤積症(PFIC)和膽道閉鎖(BA)開發和商業化的獨家授權。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示,“我們很高興在北京久負盛名的首都兒科研究所完成膽道閉鎖CAN108試驗在中國的首例患者給藥。伴隨著用於治療阿拉傑裏綜合征(ALGS)的CAN108在博鼇樂成國際醫療旅遊先行區獲批‘先行先試’ ,我們正在中國推進CAN108的兩個適應症,同時希望為罕見肝病患者帶來新的治療方案。”

 

關於膽道閉鎖(BA

膽道閉鎖(BA)是一種在出生後前幾周出現的膽管系統進行性炎症性疾病,表現為長時間的黃疸、無膽汁糞便和尿色較深。BA的病因和發病機制仍不明確,可能是多因素的。西方國家BA的患病率估計為0.5 - 0.8/10,000例活產嬰兒,低於亞洲人報告的患病率(日本1.04/10,000;中國臺灣地區1.78/10,000)。BA在西方國家是公認的孤兒病,其與膽汁淤積性肝病損傷、進行性纖維化直至肝硬化相關,導致門靜脈高壓和肝衰竭,需要進行肝移植,如果不給予治療,將會危及生命。標準治療是Kasai手術作為一線干預。然而,大約40% - 50%接受Kasai手術的患者在2歲之前仍需要進行肝移植,這使BA成為全球兒童肝移植的主要原因,且突顯了BA大量未滿足的醫療需求。

 

關於EMBARK研究

EMBARK是Mirum申辦的全球II期研究,旨在評價maralixibat治療Kasai術後BA受試者的有效性和安全性(NCT04524390)。此研究包括26周的隨機對照治療,然後是78周開放性擴展期,正在北美、歐洲和亞洲(包括中國)的多個研究中心開展。目前尚無藥物獲批用於BA患者的治療。

 

關於LIVMARLI® (maralixibat)口服液

LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液是一種口服的、每日一次的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑,已經獲得美國食品和藥物管理局批准用於治療一歲以上的阿拉傑裏綜合征 (ALGS) 患者的膽汁淤積性瘙癢症,而且也是唯一獲得 FDA 批准的治療與阿拉傑裏綜合征相關的膽汁淤積性瘙癢症的藥物。欲瞭解更多資訊,請訪問 LIVMARLI.com。

LIVMARLI®目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的後期臨床研究中進行評估,包括進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 和膽道閉鎖(BA)。 在美國,LIVMARLI® 已獲得阿拉傑裏綜合征和進行性家族性肝內膽汁淤積症II型的突破性療法資格,以及阿拉傑裏綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖的孤兒藥資格。

 

北海康成制藥有限公司簡介

北海康成制藥有限公司(以下簡稱“北海康成”,股票代碼1228.HK)是一家全球化的罕見病生物制藥公司,致力於創新療法的研究、開發和商業化。 公司目前擁有13個具有可觀市場潛力的藥物資產組合,其中包括三種已獲批上市產品和10個在研藥物。 這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應症, 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積症、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂和罕見的膽汁淤積性肝病,包括阿拉傑裏綜合征、進行性家族性肝內膽汁淤積症和膽道閉鎖,以及膠質母細胞瘤。 北海康成將外部合作與內部研究相結合,以建立下一代基因治療技術。公司的全球合作夥伴包括不限於 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院 、LogicBio、華盛頓大學醫學部和 Scriptr Global 等。 如需瞭解更多關於北海康成制藥有限公司的資訊,請訪問:www.canbridgepharma.com

 

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