治疗胆道闭锁的CAN108(Maralixibat)II期全球EMBARK研究

完成首例中国患者给药

2022/07/15

中国北京,美国马萨诸塞州剑桥市, 2022年7月15日——北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”, 股票代码“1228.HK”),是一家全球化的生物制药公司,作为全球罕见疾病领域的领先公司,北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布,在北京首都儿科学研究所开展的CAN108(maralixibat)治疗胆道闭锁(BA)的II期EMBARK研究中,已完成在中国的首例患者给药。该治疗BA的全球EMBARK研究,是一项多中心、随机对照的II期研究,旨在评价CAN108治疗Kasai手术后BA患者的有效性和安全性,预期将在全球招募72例患者,其中包括在中国招募20例患者。

北海康成和Mirum 制药公司(以下简称“Mirum”)已签订了maralixibat 在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款,北海康成已获得在大中华区针对阿拉杰里综合征(ALGS)、 进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)开发和商业化的独家授权。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示,“我们很高兴在北京久负盛名的首都儿科研究所完成胆道闭锁CAN108试验在中国的首例患者给药。伴随着用于治疗阿拉杰里综合征(ALGS)的CAN108在博鳌乐成国际医疗旅游先行区获批‘先行先试’ ,我们正在中国推进CAN108的两个适应症,同时希望为罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

 

关于胆道闭锁(BA

胆道闭锁(BA)是一种在出生后前几周出现的胆管系统进行性炎症性疾病,表现为长时间的黄疸、无胆汁粪便和尿色较深。BA的病因和发病机制仍不明确,可能是多因素的。西方国家BA的患病率估计为0.5 - 0.8/10,000例活产婴儿,低于亚洲人报告的患病率(日本1.04/10,000;中国台湾地区1.78/10,000)。BA在西方国家是公认的孤儿病,其与胆汁淤积性肝病损伤、进行性纤维化直至肝硬化相关,导致门静脉高压和肝衰竭,需要进行肝移植,如果不给予治疗,将会危及生命。标准治疗是Kasai手术作为一线干预。然而,大约40% - 50%接受Kasai手术的患者在2岁之前仍需要进行肝移植,这使BA成为全球儿童肝移植的主要原因,且突显了BA大量未满足的医疗需求。

 

关于EMBARK研究

EMBARK是Mirum申办的全球II期研究,旨在评价maralixibat治疗Kasai术后BA受试者的有效性和安全性(NCT04524390)。此研究包括26周的随机对照治疗,然后是78周开放性扩展期,正在北美、欧洲和亚洲(包括中国)的多个研究中心开展。目前尚无药物获批用于BA患者的治疗。

 

关于LIVMARLI® (maralixibat)口服液

LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液是一种口服的、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,已经获得美国食品和药物管理局批准用于治疗一岁以上的阿拉杰里综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症,而且也是唯一获得 FDA 批准的治疗与阿拉杰里综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。欲了解更多信息,请访问 LIVMARLI.com。

LIVMARLI®目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病的后期临床研究中进行评估,包括进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁(BA)。 在美国,LIVMARLI® 已获得阿拉杰里综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症II型的突破性疗法资格,以及阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁的孤儿药资格。

 

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码1228.HK)是一家全球化的罕见病生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司目前拥有13个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括三种已获批上市产品和10个在研药物。 这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症, 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病,包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁,以及胶质母细胞瘤。 北海康成将外部合作与内部研究相结合,以建立下一代基因治疗技术。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院 、LogicBio、华盛顿大学医学部和 Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息,请访问:www.canbridgepharma.com

 

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