10月19日~20日，由中国罕见病联盟主办，中国医院协会、中国医药创新促进会、北京协和医院、中国研究型医院学会联合承办的“2019年中国罕见病大会”在北京顺利召开。本次罕见病大会以罕见病患者为中心，共设立六个分论坛，紧紧围绕罕见病诊疗和保障等重点内容展开研讨。

作为罕见病联盟理事长单位与发起单位之一，北海康成深度支持本次罕见病大会，参与大会开幕式与两个分论坛的专题讨论，为罕见病领域未来发展建言献策。

大会现场，三大重要医药监管部门——国家卫生健康委员会、国家医疗保障局、国家药品监督管理局多位领导齐聚一堂。他们介绍了三部门在推动罕见病领域发展的行动与进度，包括发布罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加速罕见病药品审评审批、医保动态目录对罕见病药物纳入以及构建具有中国特色的罕见病医疗保障模式等，并表达出进一步深化推动领域发展的决心与态度。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官、中国罕见病联盟副理事长薛群博士在大会开幕式中，参与中国医药创新促进会会长宋瑞霖主持的“打造良好国内罕见病防控生态环境”讨论。共同参与讨论的还有国家卫健委医政医保局张文宝处长、中国研究型医院学会副会长刘希华、上海市罕见病防治基金会理事长李定国、北京协和医院党委书记张抒扬、北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥。

对于良好生态的打造，薛群博士表示：“我国现已将罕见病正式写入新的药品管理法中，我相信之后在市场独占、行政保护、罕见病技术突破性的认定，尤其基因治疗、个性化治疗相关政策法规的建设上，会很快得到完善。”

讨论中，李定国教授分享其观察到的罕见病推动向行动、现实、细则和主动的转化趋势；张文宝处长提出领导重视、脚踏实地、各部门齐抓共管是罕见病管理关键；张抒扬教授从诊疗角度出发，提出国家罕见病注册直报系统与远程会诊中心的重要性；刘希华副会长认为开展婚检、产检，提高检查手段，降低罕见病药物研发成本，将境外已上市罕见病药物纳入国内快车道是提高诊治水平的可行方向；王奕鸥秘书长则认为有效传递信息，专业化职业化是患者组织发展的挑战和机遇。

“罕见病政策与保障”分论坛上，薛群博士是“中国罕见病药物可及性的机遇和挑战”专题讨论的嘉宾之一。该专题讨论由中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心副主任邵蓉主持，中国罕见病联盟执行理事长李林康、上海市罕见病防治基金会理事长李定国、国家卫生健康委药物政策与基本药物制度司副司长张锋以及浙江省医学会罕见病分会会长谢俊明共同参与。

薛群博士首先谈到提高罕见病药物可及性的挑战。国际上使用多年的有效治疗方案在国内还没有得到普遍应用，市场准入方面也缺乏有效的行政保护措施，导致国内药企对罕见病新药研发投入持观望态度。同时他认为机会与挑战是共存的。机会在于全球相关领域市场成熟，已经形成了较为健康的良性循环生态，中国可以很快吸纳全球成熟市场的经验，制定适合中国社会、中国经济和中国患者独特的政策。比如产品自主定价，可以按照中国经济发展和目前患者人口基数测算，来制定适合我国罕见病患者终身长期服用药物的价格，进而测算总体的投入和产出是否能够得到协调和呼应。

另外，薛群博士表示，在新药研发上，机遇则来自于很多罕见病在国内还没有形成标准治疗方案。因此，我们在新药研发上，不像在西方社会，必须开展头对头的对照，我们可以像西方社会二三十年前一样，开展比较简单、比较迅速的单臂试验或者空白对照试验。以此大大降低研发成本、缩短研发周期，使得在中国比较适用的新药产品，很早进到研发的后期或者上市。

北海康成较早开展罕见病新药开发工作，成立罕见病药物开发平台，与GC Pharma、药明生物等企业达成战略合作。目前，公司引入亨特综合征治疗药物Hunterase®的新药上市申请已正式被国家药监局（NMPA）受理并获得优先审评资格。随着近年来，罕见病药物审评审批与医保保障在政策方面的积极进展，中国罕见病创新药物的开发也迎来了新的机遇。

参与讨论的其他几位嘉宾也分别从不同角度分享了有关“挑战和机遇”的精彩观点。李定国教授认为推动罕见病领域发展需要领导重视与争取尽快立法。李林康理事长提出“促顶层、抓基层、帮中层”的九字总结。谢俊明教授以罕见病保障的浙江模式为例，强调推动过程中一定要落地。张锋副司长则从政策角度出发，关注协同带来的机遇，关注审评审批、医保保障、诊疗体系等政策链条的完整与规范。

而在“‘一带一路’推进罕见病诊疗的国际合作”分论坛中，薛群博士主持了部分主题演讲与最后的讨论环节。

演讲环节由两位专家带来了主题报告。泰国生命科学卓越中心首席执行官、APEC罕见病协作组共同主席Nares Damrongchai介绍了APEC罕见病行动计划。以色列卫生部办公室儿童发展（罕见病领域）和康复司司长 Hadar Yardeni女士则分享了以色列罕见病事业的发展与展望。

讨论环节围绕“罕见病发展的国际经验与中国罕见病的探索”。美国制药研究与制造商协会（PhRMA）执行副总裁/首席医疗官Richard Moscicki博士、Congenica首席执行官David Atkins先生、以色列卫生部办公室儿童发展（罕见病领域）和康复司司长Hadar Yardeni女士、百济神州有限责任公司大中华区首席商务官吴清漪女士参与了讨论。

Richard Moscicki在讨论中表示，对于罕见病药物的监管，要实现有效性考察和灵活性的结合，利用不同方式如借助上市后真实数据，推动加快药物的审批过程。而紧密合作、对话能力、灵活的机制、研发创新与市场回报也被Moscicki博士视作领域可持续发展的重要因素。

David Atkin认为，罕见病的病因源自单基因的突变或者多基因的变化，所以需从基因的、微观的层面着手。Hadar Yardeni认为罕见病领域可持续发展的重要因素是政府的意识和关注。吴清漪表示，中国罕见病发展最重要的是构建罕见病的诊疗体系和保障体系。

薛群博士最后表示：“对于中国新药创制企业的重要的启发是，我们不能等所有的条件都成熟了，有法律保护或者医保兜底后才开始创新研发。美国的健全体系也是依靠药企、政府机构、社会和患者的努力，经过一步一步实践经验探索而成。罕见病联盟成立的宗旨，就是凝聚中国罕见病领域的各积极要素。另外，本土的创新药企不能只专注中国的市场，还要专注创新药物的全球市场。这样能够在我国医保体制成熟之前，通过创新药物全球市场的销售，得到合理的有效成本支持企业的运营，同时推动中国罕见病创新药生态圈的建设。”

关于北海康成

北海康成是一家位于中国的新药创制公司，专注于开发实体肿瘤特药和罕见病药物，这些领域存在大量未被满足或急需的临床需求。

北海康成是中国罕见病领域的领跑者，也是中国罕见病联盟的发起单位。与药明生物达成战略合作，合力推动罕见病药物的开发进程。与韩国制药公司GC Pharma 签署了治疗亨特综合征Hunterase^®的大中华独占许可协议。与Puma Biotechnology（纳斯达克代码: PBYI）签署了NERLYNX^®在中国大陆、台湾、香港和澳门进行开发和商业化的独占许可协议。与德国APOGENIX签署在大中华区研发和商业运营APG101的独家技术转让协议。与美国AVEO Oncology签署肿瘤ErbB3 抑制性单抗药物AV203的全球（北美除外）的生产、研发及上市的独占许可协议。与英国EUSA Pharma签署Caphosol^®在中国市场化权力的独占许可协议，Caphosol^®用于治疗因放疗或高剂量化疗引起的口腔黏膜炎并在中国获批上市。如需更多关于北海康成的信息，请前往：www.canbridgepharma.com