中国北京，美国马萨诸塞州剑桥市, 3月23日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”,股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了2021年报财务情况和公司动态。

“2021年对于北海康成而言是成功转型的一年。我们朝着全球愿景积极迈进，全面推进了多项罕见病治疗产品方案，加强了临床管线研发，取得了令人鼓舞的研究结果，实现了第一款罕见病产品的商业化，提升了二代基因治疗的研发能力，并完成了首次公开募股（IPO）。” 北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说，“我们正在打造一系列机制可靠的产品管线，聚焦在有重大临床需求和较少临床治疗选择的目标市场，从而减少潜在的研发风险。2021年下半年，我们启动了首个用于治疗亨特综合征（MPS II）的产品海芮思^®成功上市，成为开辟中国市场的首发举措，以此为基础进一步扩大商业化运作。我们现有的产品管线也有了长足的进展，其中CAN008和CAN108在中国启动了两项2期临床试验，CAN106的1期临床试验也取得积极结果。同时我们还大力推进了基因治疗产品的研发进程。最后，随着IPO的成功，我们获得充足的资金可以在2022年进一步开展罕见病治疗产品在不同模式和适应症中的研发。我们期待与所有利益相关者通力合作，改进中国罕见病治疗的现有系统，并为全球的罕见病患者提供全面的治疗方案”。

业绩摘要

完成香港证券交易所主板上市，募得资金6.04亿港币用于罕见病及基因治疗管线产品的研发及商业化。

海芮思^®（CAN101）是一种酶替代疗法，也是中国唯一获批用于MPS II（亨特综合征）的靶向治疗产品。

• 2021年5月，海芮思^®进入中国非医保市场。
• 公司计划扩增内部专职商业团队，并预计未来5年在中国组建一支拥有300多名成员的成熟罕见病商业化团队，具备商业化多种罕见病的能力。

CAN008是一种CD95-Fc糖基化融合蛋白，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。

• 根据台湾1期试验所得积极的初步疗效结果，经修订的新药临床试验申请（IND）已经获批。CAN008可作为一线治疗进行2期试验研究，并有望成为该病的标准治疗产品。
• 2021年4月，在中国GBM患者中启动CAN0082期临床试验，并于同年10月完成首例患者给药。该2期临床试验为多中心、随机、双盲和安慰剂对照研究，主要证实该产品的有效性，并探索生物标志物和疗效间的相关性。
• 北海康成计划在中国将CAN008商业化，作为GBM的标准治疗（放疗加化疗）的联合治疗。

CAN108（maralixibat）为一种口服，吸收最少的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）可逆抑制剂，用于治疗罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁症（BA）。

• 2021年4月，获得MirumPharmaceuticals  (简称 “Mirum”)独家许可，在大中华地区针对ALGS、PFIC和BA适应症进行CAN108（maralixibat）开发、生产及商业化。Maralixibat 是美国食品药品监督管理局（FDA） 目前第一个也是唯一个批准用于ALGS的靶向药物。
• 2021年5月，北海康成的研发伙伴Mirum在中国开始患者招募和临床研究中心管理工作，评估CAN108用于治疗肝门肠造口术后胆道闭锁症（BA）的2期全球多中心临床试验。
• 2021年12月，基于合作伙伴Mirum获得的研究数据，在中国大陆提交了CAN108用于治疗ALGS的新药上市许可申请（NDA）。
• 2022年1月，用于治疗ALGS的新药CAN108上市申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局受理并纳入优先审评。

CAN106是一种人源化单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH)及其它C5介导的补休系统相关疾病。

• 2022年2月，在新加坡完成了CAN106用于健康志愿者的1期临床试验。在31名健康志愿者中进行的首次人体研究是一项随机、双盲、安慰剂对照和单次给药剂量递增研究，用于评估CAN106的安全性、药代动力学、药效学和免疫原性的开发。
• 2021年7月，CAN106获得国家药监局关于PNH的IND批准。
• 2022年2月，公布CAN106在新加坡试验的1期积极顶线数据，其数据表明CAN106具有良好安全性及耐受性，可完全阻断补体功能。

CAN103是一种用于治疗戈谢病（GD）的酶替代疗法（ERT）。

• 2021年10月， CAN103获得国家药监局的IND批准，目前准备在成人和青少年戈谢病患者中开展1期临床试验。

打造领先的基因治疗平台，专注于腺相关病毒（AAV）作为基因递送载体，有望成为多种基因疾病一次性持久治疗方案。

• 获得LogicBio制药公司二代衣壳研发平台的全球独家许可授权，进行法布雷病（Fabry）和庞贝氏病 （Pompe）基因疗法候选药物的研发、生产及商业化，进一步扩充了北海康成罕见病治疗产品的种类。该协议还包括使用该平台在大中华地区进行两个其他适应症的开发，以及LB-001产品的研发可选择授权。LB-001是一种在研基因编辑技术，用于治疗甲基丙二酸血症（MMA）。
• 2021年10月，与Scriptr Global, Inc.签订了研究合作和许可协议，用于开发治疗抗肌萎缩蛋白疾病（dystrophinopathies）的基因治疗产品。北海康成可使用该公司Stitchr™平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）开发、生产和商业化治疗抗肌萎缩蛋白病基因疗法的候选药物的独家全球权利。
• 已确定针对罕见神经肌肉疾病的两种基因疗法，即将进入临床研发阶段：用于治疗法布雷病的CAN201以及用于治疗庞贝氏病的CAN202。

下一步里程碑

• CAN106：基于新加坡的1期良好临床数据，计划于2022上半年在中国启动PNH患者的1b/2期临床试验
• CAN008：继续招募患者参与CAN008治疗GBM的2期临床试验;预计2023年获得CAN008的2期中期临床数据。
• CAN108：取得治疗ALGS的NDA批准，并于治疗胆道闭锁症（BA）的2期临床实验中进行首例患者给药。
• CAN201：计划于2022年下半年与美国食品和药物管理局举行IND前会议，并在2023年提交IND申请；2022年下半年完成中试规模制造工艺开发和技术转让。
• 基因治疗：于2022年获得非人类受试者的概念数据，在2023年宣布DMD主要候选研发产品的临床前数据。

财务要点

• 截至2021年12月31日，北海康成现金和银行结余约为人民币7.5亿元。主要归因于公司2021年5月首次公开发售前融资，及2021年12月首次公开发售（IPO）所得款项。
• 截至2021年12月31日，公司总收入为人民币2百万元，主要由于Hunerase^®  及Nerlynx^®的销售额增加。
• 截至2021年12月31日，研发开支增加约人民币1百万元，增至约人民币427.7百万元。
• 截至2021年12月31日，年内亏损增加约人民币0百万元，增至约人民币约1，077.0百万元。
• 截至2021年12月31日，年内调整后净亏损增加约人民币7百万元，增至约人民币581.3百万元。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK)是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC) 和胆道闭锁（BA)，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：www.canbridgepharma.com

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