返回新闻列表北海康成脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因治疗摘要被美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会接受发表
中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿，2023年4月12日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）已接受以下摘要，並于5月16日至20日在美国加利福尼亚州洛杉矶举办的ASGCT年会上发表。
标题：
低剂量脑室内给药的二代AAV基因治疗在小鼠脊髓性肌肉萎缩症中实现了高效且无毒性的运动功能恢复 ("Low-dose intracerebroventricular delivery of a second-generation AAV gene therapy for spinal muscular atrophy achieves efficient and toxicity-free motor function rescue in mice")
北海康成制药有限公司简介
北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括三种已获批上市产品和11个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症， 比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。
北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。
公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。
如需了解更多关于北海康成制药有限公司的资讯，请访问：www.canbridgepharma.com
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