中国苏州，美国马萨诸塞州伯灵顿，2024年3月28日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日发布了截至2023年12月31日的财务状况和公司动态。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：「2023年对北海康成是富有成果的一年，我们已获批的罕见病治疗药物迈芮倍^®在包括中国大陆、香港和台湾在内的多个地区均取得了多个监管部门的上市许可，实现了重要的商业里程碑。我们将继续推动这些项目，并加快商业化进程实现更广泛的盈利。我们在推动罕见疾病研发方面也持续取得重大进展，包括用于治疗PNH的CAN106的1b期研究取得积极数据，完成了治疗戈谢病的CAN103的注册性临床试验核心部分的患者入组，针对法布雷病和脊髓性肌萎缩症的基因疗法在临床前阶段也取得了最新进展。我们期待在2024年进一步加速公司发展，实现为全球患者提供未被满足医疗需求的创新疗法的愿景。」

下一步里程碑

• CAN008 – 预计于2024年上半年公布新诊断的GBM患者 2期临床试验数据。
• CAN103–预计将于 2024 年下半年提交用于治疗GD的新药上市申请。

财务要点

• 收益由截至2022年12月31日止年度的人民币0百万元增加人民币23.9百万元或30.3%至截至2023年12月31日止年度的人民币102.9百万元，主要由于海芮思^®及迈芮倍^®的销售额增加。
• 研发开支由截至2022年12月31日止年度的人民币2百万元减少约人民币54.0百万元或17.4%至截至2023年12月31日止年度的人民币257.2百万元，主要由于向许可方合作伙伴作出的预付款及里程碑付款减少、检测及临床试验开支减少、研发雇员成本减少，部分被折旧及摊销成本增加所抵销。
• 年内亏损由截至2022年12月31日止年度的人民币5百万元减少约人民币104.7百万元或21.7%至截至2023年12月31日止年度的人民币378.8百万元，主要由于我们的收益增加以及研发开支及行政开支减少所致。
• 年内经调整亏损由截至2022年12月31日止年度的人民币7百万元减少约人民币97.8百万元或21.4%至截至2023年12月31日止年度的人民币358.9百万元。年内经调整亏损乃通过调整年内国际财务报告准则亏损人民币378.8百万元（2022年：人民币483.5百万元）得出，不包括以股份为基础的付款开支的影响。

业绩摘要

海芮思^®（艾度硫酸酯酶β，前称为CAN101）：一款用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，亦称为亨特综合症）的酶替代疗法（ERT）。MPS II于2018年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中为第73号。

• 于2021年5月在中国内地推出，作为黏多糖贮积症II型的首个及唯一ERT。新患者识别加速，截至2023年12月31日已识别757例。
• 已在103个城市实施商业保险计划（惠民保），覆盖中国5亿人口。

迈芮倍^®（氯马昔巴特口服液，前称为CAN108）：一款用于治疗罕见胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合症（ALGS）及进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的口服液药物，是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂。北海康成拥有在大中华区开发、商业化及在某些情况下生产迈芮倍^®的独家授权。ALGS于2023年9月公布的中国「国家第二批罕见病目录」中为第5号。

• 2023年，北海康成在中国大陆、香港及台湾地区获得了迈芮倍^®上市许可。迈芮倍^®成为该地区首个且唯一获批上市的治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒患者的产品。

CAN106（欧莫扑拜单抗）：一种新型的长效单克隆抗体，用于治疗补体介导的疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、重症肌无力(MG)及其他可能受益于C5抗体治疗的疾病。PNH于2018年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中为第88号。

• 2023年6月25日，在中国正在进行的CAN106针对PNH患者的1b期研究显示积极初步顶线数据。研究数据表明CAN106能对补体C5进行有效阻断，以及安全且耐受性良好。数据亦显示乳酸脱氢酶(LDH)的剂量依赖性降低及血红蛋白水平提高，表明临床上有意义的溶血抑制。
• 可使用抗C5抗体预防治疗的补体介导疾病仍广受关注，表明CAN106 在 PNH 以外的多种适应症中皆具有潜力。

CAN008：一款用于治疗胶质母细胞瘤(GBM)的CD95-Fc糖基化融合蛋白。GBM于2023年9月公布的中国「国家第二批罕见病目录」中为第38号。

• 独立数据监测委员会完成对正在中国进行的CAN008针对新诊断GBM患者的II期研究的中期分析，并建议在不改变当前的试验设计的情况下继续进行该研究。
• 预期于2024年上半年报告CAN008 II期临床试验的数据。根据试验结果，公司可能计划在大中华区申请优先审批程序。

CAN103：一款用于治疗戈谢病(GD)的ERT。GD于2018年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中为第31号。

• CAN103是中国首个进入临床研发用于治疗GD的ERT。
• 2023年10月16日，针对12岁及以上I型和III型戈谢病（GD）患者的开展的CAN103 2期临床试验核心部分患者入组已全部完成。这项随机、双盲、剂量比较的2期研究旨在评估CAN103对新近接受治疗的戈谢病患者的疗效、安全性和药代动力学，为期超过9个月，随后是长期扩展期。其将作为CAN103潜在注册性试验。
• 预计在2024 年下半年提交CAN103新药上市申请。

基因治疗：腺相关病毒(AAV)作为基因转染工具的治疗方法，具有成为多种遗传疾病一次性持久疗法的潜力，是北海康成开发的重点领域。法布雷病及脊髓性肌萎缩症（SMA) 于2018年5月公布的中国「国家第一批罕见病目录」中分别为第27号及第110号。

• 2023年5月，公司在2023年美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布CAN203的临床前数据。在ASGCT上分享的数据突显了这种新型的、第二代载体用于治疗SMA的潜力，此载体通过内源性hSMN1启动子的控制表达密码子优化的hSMN1转基因。数据显示，与基准载体相比，基因治疗的低剂量脑室内输送在SMA小鼠数据中显示了更强的效力、有效性和安全性。此基准载体与美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗SMA基因疗法的载体类似。
• 2023年10月，公司在第30届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第30届年会上公布了治疗法布雷病的潜在基因疗法CAN201的临床前资料。CAN201利用一种新型AAV载体（sL65）特异性地靶向肝脏产生法布雷病患者缺乏的酶α－半乳糖甘酶A（α-GAL）。在法布雷小鼠模型和含有人源化肝脏的PXB小鼠模型的临床前研究中，CAN201显示α-GAL酶在不同组织中的水平呈剂量依赖性增加，致病的Gb3脂质水平相应降低。法布雷小鼠模型对这种基因疗法的耐受性良好，没有明显不良反应。
• 公司与马萨诸塞州立大学Chan医学院Horae基因治疗中心合作开发了新型AAV治疗SMA的基因疗法。2024年2月，这一具有开创性的研究成果在著名学术刊物EMBO Molecular Medicine上发表，并伴有一篇评论，具有显著的科学意义。与FDA批准用于治疗SMA 的 基因疗法中使用相同设计的基准载体在多器官促进SMN蛋白的非正常高表达相比，第二代载体在严重SMA疾病小鼠模型的中枢神经系统和主要系统器官中使SMN表达恢复到接近正常生理水平。特别是此载体展示了优越的安全性，不具有基准载体所显示的肝毒性，并显著提高了治疗效果。与基准载体相比，第二代载体延长了生存时间，更有效地恢复了运动功能、神经肌肉接头完整性以及心脏和呼吸机能，并减少了外周组织疾病表现。该研究成果是CAN203基因治疗项目的基础。

北海康成制药有限公司简介

北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码1228.HK）是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司目前拥有14 个具有可观市场潜力的药物资产组合，其中包括4种已核准上市产品和10个在研药物。 这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，例如亨特氏症候群和其他溶小体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病 、神经肌肉疾病以及胶质母细胞瘤。

北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对罕见遗传疾病，包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法 ，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。 来自 SMA 基因治疗的动物数据已在美国基因和细胞治疗学会 （ASGCT）、欧洲基因和细胞治疗学会 （ESGCT） 以及世界肌肉组织大会上发表。 该公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。

如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息，请访问：http://www.canbridgepharma.com/

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