海芮思^® Hunterase^®

说明：海芮思^®Hunterase^®（艾杜糖醛酸酶-2-硫酸酯酶）是一种重组人酶替代疗法（ERT）

适应症：粘多糖贮积症II型（MPS II）或亨特综合征

现状：Hunterase^®在美国和韩国被指定为孤儿药，并在12个国家/地区销售。 Hunterase^®于2020年9月获准在中国进行市场营销。

所有权：韩国GC Pharma公司大中华地区开发和商业化的独家授权许可

CAN108（Maralixibat）

性状：CAN108是一种口服给药的小分子ASBT抑制剂

适应症：多种罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁（BA）

状态：美国FDA批准  中国NDA备案，PFIC 在欧盟提交了EMA；IIb期（BA）

所有权：Mirum Pharmaceuticals大中华区独家授权许可

附注：对于胆道闭锁，我们为许可合作伙伴的全球II期临床试验在中国的患者招募和临床中心管理提供支持，该试验目前已经在美国和欧洲启动。在2021年5月已取得国家药监局的新药临床试验批准，作为全球II期试验的一环，我们计划在中国进行患者招募。

CAN106

说明：CAN106是一种长效重组人单克隆抗体，可特异性结合并中和补体系统中的C5。

适应症：阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）和治疗与补体失调相关的多种遗传性疾病

状态：中国 1b/2 期

临床试验注册登记号: ClinicalTrials.gov NCT05539248

所有权：药明生物大中华区授权许可，Privus除大中华区外世界其他地区授权许可

CAN103

性状：CAN103是一种重组人酶替代疗法（ERT）

适应症：戈谢病，是最常见的溶酶体贮积症（LSD）之一

状态：IND 批准

所有权：药明生物独家全球授权许可

CAN107

性状：CAN107是一种成纤维细胞生长因子23（FGF23）阻断抗体

适应症：X-连锁低磷酸盐血症（XLH），通常在儿童期诊断出，是一种遗传性疾病，特征为由于磷酸盐在肾脏中被异常处理而导致血液中磷酸盐水平低下，从而引起尿中磷酸盐的流失（磷酸盐排泄），并导致骨柔软、脆弱

状态：临床前

所有权：药明生物和Privus全球独家授权许可

CAN104

性状：CAN104是一种重组人酶替代疗法（ERT）

适应症：法布雷病 

状态：临床前

所有权：药明生物独家全球授权许可

CAN105

性状：CAN105是一种双特异性抗体

适应症：A 型血友病，是一种凝血因子VIII的遗传性缺陷，可导致出血量增加，通常影响男性。尽管有一些病例由自发突变引起，但在大多数病例中，A 型血友病作为一种X连锁的隐性特性而遗传

状态：临床前

所有权：药明生物独家大中华区授权许可

CAN201：

性状：CAN201是一项利用腺相关病毒（AAV）sL65衣壳的基因治疗疗法

适应症：法布雷氏病（又称安德森-法布雷氏病），溶酶体储存疾病（LSD）之一，是一种罕见的遗传性鞘糖脂（脂肪）代谢疾病，由溶酶体酶α半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性缺失或明显不足导致

状态：临床前

所有权：LogicBio Therapeutics sL65衣壳全球独家授权许可

CAN202：

性状：CAN202是一项利用腺相关病毒（AAV）sL65衣壳的基因治疗疗法

适应症：庞贝氏病（又称糖原累积病 II 型），是一种常染色体隐性代谢疾病，损害全身肌肉和神经细胞。它是由于溶酶体酸性α葡萄糖苷酶的缺乏导致糖原在溶酶体中的累积所引起

状态：临床前

所有权：LogicBio Therapeutics sL65衣壳全球独家授权许可

性状：CAN203是一项用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗疗法

适应症：脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种由缺乏功能性运动神经元存活基因1(SMN1)引起的罕见遗传性疾病。该基因编码为运动神经元存活所必需的蛋白质，缺乏则会导致运动神经元快速且不可逆的损伤，从而引起衰弱性运动功能丧失，在大多数情况下可导致死亡。最常见的SMA1 在出生至6 个月期间发病，占SMA病例的60%（根据Cure  SMA）。如不治疗，SMA1会导致进食及呼吸困难，或在两岁前死亡。SMA2 在出生6 至24 个月期间发病。患者即使能够自行坐立，也将无法行走，30%的患者在25岁前死亡(Cure SMA)。SMA3和SMA4则属更为罕见、发病较晚的疾病类型，在儿童期至成年早期发病，也会导致运动功能丧失及死亡。根据spinalmuscularatrophy.net的资料，全世界每6,000至10,000名新生儿中，就有一名SMA患者。

目前，已获批的SMA治疗方案有限。即使近期有新方案获批，仍存在大量未满足的医疗需求。

状态：临床前

所有权：已从马萨诸塞州立大学Chan医学院(UMass Chan Medical School)获得治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)全球独家授权。