中国北京，美国马萨诸塞州剑桥市, 2022年1月18日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”, 股票代码“1228.HK”），是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布收到中国国家药品监督管理局（NMPA）关于Maralixibat口服液（LIVMARLI™）新药上市申请（NDA）正式受理通知，并拟纳入优先审评程序（公示期已于1月17日结束）。该药用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。

此前，美国食品药品监督管理局 （FDA）已批准LIVMARLI™(Maralixibat) 口服溶液用于治疗1岁及以上的Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。

北海康成和Mirum Pharmaceuticals（简称Mirum）签订了Maralixibat口服液在大中华区开发和商业化独家许可协议。根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对Alagille综合征（ALGS），进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）三个适应症的开发和商业化的独家授权。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：在Maralixibat获得FDA批准后仅3个月，国家药监局就接受了用于治疗Alagille综合征新药CAN108的NDA申请，并拟纳入优先审评程序。这显示了我们在药政法规事务方面的专业性，也标志着公司在不断扩大治疗领域的适应症。我们期待在中国开发这一疗法，造福急需治疗的患者及其家庭。

关于Alagille综合征（ALGS）

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的常染色体显性遗传、累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。其中，以胆汁淤积性肝病为最常见，临床表现除了可有黄疸、黄瘤、肝肿大外，瘙痒症状最为严重，通常在婴儿期即可出现¹。由于瘙痒，可导致患儿皮肤残缺、情绪障碍、睡眠和学校学习活动中断²，严重影响患者的生长发育及生活质量³。严重的胆汁淤积性瘙痒也是肝移植的适应症⁴。根据弗若斯特沙利文报告，2020年全球有68000 名ALGS患者，中国有7400名ALGS患者。

关于Maralixibat

LIVMARLI™ (Maralixibat) 是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。LIVMARLI™是目前 FDA 批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。

Maralixibat作为口服药物，除了ALGS外，其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA），且均已被FDA授予突破性治疗及罕见病创新药的认定。Mirum 正在北美洲，欧洲，亚洲和南美洲进行PFIC临床III期试验，BA的全球2b期临床试验（EMBARK）也在进行中，北海康成负责Mirum在中国的临床研究基地。

关于北海康成制药有限公司

北海康成制药有限公司（“以下简称“北海康成”, 股票代码 1228.HK）是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。

北海康成目前拥有13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对一些最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症。其中包括针对治疗亨特综合症 (MPS II) 和其他溶酶体贮积症 (LSD)、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括 Alagille 综合征 (ALGS)、进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 和胆道闭锁（BA) ，以及胶质母细胞瘤 (GBM)。

北海康成战略性的将全球合作与内部研究相结合，以建立多样化的药物组合，同时投入到罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域之中。北海康成的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞州大学医学院 (UMass) 、 LogicBio、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）和 Scriptr Global 等。

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[1] Binita M. Kamath et al. JPGN. 2018;67: 148-156

[2] Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765

[3] Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527

[4]Guidelines for the Management of Cholestatic Liver Diseases (2021)